Dubai, Vereinigte Arabische Emirate (CNN) – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat am Dienstag das neue Medikament Hemgenix zur Behandlung von Hämophilie zugelassen. Der Hersteller CSL Behring hat den Preis auf 3,5 Millionen Dollar pro Behandlung festgelegt, was es zum teuersten Medikament der Welt macht.

Hemgenix ist eine Gentherapie, die auf Erwachsene mit Hämophilie B abzielt, einer Erbkrankheit, die Blutungen verursacht, weil Betroffene kein Protein produzieren, das für die Blutgerinnung benötigt wird. Etwa 1 von 40.000 Menschen bekommt die Krankheit, die Mehrheit von ihnen Männer.

Die herkömmliche Behandlung erfordert routinemäßige intravenöse Injektionen, um einen angemessenen Spiegel des fehlenden oder mangelhaften Gerinnungsfaktors aufrechtzuerhalten, aber die neue Gentherapie soll eine einmalige intravenöse Infusion sein.

„Die Gentherapie für Hämophilie wird seit mehr als zwei Jahrzehnten erprobt“, sagte Dr. Peter Marks, Direktor des Zentrums für biologische Bewertung und Forschung der FDA, in einer Erklärung. „Trotz Fortschritten in der Behandlung von Hämophilie kann die Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden die Lebensqualität der Menschen beeinträchtigen.“ „Die heutige Zulassung bietet eine neue Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie B und stellt einen wichtigen Fortschritt bei der Entwicklung innovativer Therapien für Patienten mit einer hohen Krankheitslast im Zusammenhang mit dieser Form der Hämophilie dar“, sagte er.

Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER), die unabhängige, gemeinnützige Forschungsorganisation, die den Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten und anderen Arzneimitteln analysiert, bestätigte gegenüber CNN, dass Hemgenix derzeit das teuerste Medikament der Welt ist.

In einer kürzlich durchgeführten Kosten-Nutzen-Analyse von Arzneimitteln, die den gesundheitlichen Nutzen gegen die Ausgleichskosten abwägt, schlug ICER vor, dass die angemessenen Kosten eines Arzneimittels zwischen 2,93 Millionen und 2,96 Millionen US-Dollar liegen würden.

Laut einer Analyse von GoodRx war das bisher teuerste Medikament in den Vereinigten Staaten Zolgensma, das 2019 die FDA-Zulassung für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie mit 2,1 Millionen US-Dollar pro Kurs erhielt.

Die Zulassung von Hemgenix stützte die Behörde auf Sicherheit und Wirksamkeit, die in zwei Studien mit 60 erwachsenen Männern bewertet wurden. Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten erhöhte Leberenzymwerte, Kopfschmerzen, grippeähnliche Symptome und leichte infusionsbedingte Reaktionen.



Source link

Leave a Comment

Your email address will not be published. Required fields are marked *